На международном форуме были представлены отечественные препараты, направленные на лечение онкологических заболеваний
Фото: shutterstock.com
Ежегодно в американском городе Сан-Диего проводится международная выставка-конференция BIO International Convention — самое крупное и значимое событие в сфере биотехнологий. На BIO 2014 Россию представляли сразу четыре федеральных министерства (Минэкономразвития, Минпромторг, Минобрнауки, Минздрав), видные ученые, предприниматели и, конечно, главные отечественные двигатели прогресса — компании, которые работают под эгидой инновационного центра «Сколково».
Конференция BIO регулярно собирает тысячи специалистов, экспертов, ученых, бизнесменов, инвесторов, представителей индустрии. Рамки проведения форума охватывают все области применения биотехнологий — это и биофармацевтика, и индустриальные биотехнологии, и сельскохозяйственные, и многое другое. «В общем, это то самое место, где обязательно должны побывать все, кто занимается инновационными проектами в биотехе, — уверена Кристина Ходова, руководитель направления «Онкология, иммунология» биомедицинского кластера «Сколково». — Это лучшее место, для того чтобы других посмотреть и себя показать!»
Действительно, чего только не увидишь здесь всего за несколько дней! Можно, например, понюхать новый вид топлива или попробовать новый сорт морепродуктов, причем и то, и другое сделано с применением новейших разработок с приставкой «био»...
А компании из «Сколково» привезли в Сан-Диего шесть проектов из области биомедицины, причем пять из них — препараты для лечения онкологических заболеваний. «Мы не специально отбирали именно те компании, которые занимаются проблемами онкологии, — рассказывает Кристина Ходова. — Просто чтобы представлять себя на таком солидном мероприятии мирового уровня, надо иметь уже не только идеи, но и определенные результаты — проекты, которые можно посмотреть в работе, потрогать и понять принцип действия... И так получилось, что те проекты нашего кластера, которые уже достигли результатов, оказались именно в области онкологии».
Когда лекарства выходят на последний уровень разработки — клинические исследования, очень важно не только найти деньги на эти исследования, но и научных партнеров, клиники, где есть пациенты, которые нуждаются именно в этом препарате (чтобы сразу понаблюдать, как работает препарат). «Клинические исследования нового лекарства для многих пациентов являются единственным путем к спасению, потому что все остальные пути уже пройдены», — отмечает Кристина Ходова.
Кстати, именно поэтому онкология сегодня является основным трендом в биомедицине. Когда-то рак не умели лечить вообще, и люди попросту умирали. Потом хирурги научились вырезать опухоли, тем самым продлевая пациентам жизнь. Со временем подходы совершенствовались — новые техники и методики, новое оборудование, и сегодня злокачественные опухоли могут вырезать уже полностью роботизированные системы.
Потом появилась лучевая терапия, затем химиотерапия... и каждая из этих вех являлась прорывом в лечении онкозаболеваний. В 1980-х годах появилась иммунотерапия, но эффективность ее была ограничена. И только в начале 2000-х годов на помощь пришла таргетная терапия, которая не бьет в отличие от химиотерапии по всем клеткам организма без разбора, а выделяет только больные и истребляет их целенаправленно.
«Последние достижения — это еще более новые подходы к иммунотерапии, позволяющие лечить виды раков, которые раньше очень плохо поддавались лечению, такие как меланома или рак легкого, — отметила Кристина Ходова. — Также продолжает развиваться персонализированный подход к лечению рака, связанный с тем, что расшифрован геном человека. То есть сегодня можно лечить конкретного пациента с конкретным раком — этот тренд еще далек от реализации на пациентах, но он развивается и очень скоро будет воплощен в жизнь в полном объеме».
Разработки инноваторов из «Сколково» вызвали широкий интерес как международного научного сообщества, так и конкретных инвесторов и компаний, которые захотели стать партнерами резидентов фонда. «Сейчас вместе с коллегами, с которыми познакомились на форуме, мы активно прорабатываем совместные проекты, — рассказала Кристина Ходова. — Надеемся, что эти проекты будут локализованы в России и придут к нам, в «Сколково». И, между прочим, эти проекты — в области онкологии! Если все сложится, то не за горами создание лекарства для лечения таких видов онкозаболеваний, которые сейчас практически не лечатся, — рак поджелудочной железы, рак печени, некоторые опухоли головы и шеи».
Истории успеха
Руководители компаний — резидентов кластера биомедицинских технологий Фонда «Сколково» решили сами рассказать о результатах своей работы, ответив на три простых вопроса «Известий»:1. Какие достижения вашей компании были представлены на выставке BIO 2014 в Сан-Диего?2. Какие проекты вы планируете разрабатывать (реализовывать) в будущем?3. На ваш взгляд, каких прорывных решений можно ожидать от фарминдустрии вообще и от резидентов «Сколково» в частности в области создания лекарств от онкологических заболеваний?
Александр Шнейдер, создатель и президент компании «СЛ Онколоджи»:
1. Наша компания разработала первую и пока единственную в мире противораковую вакцину широкого спектра действия. Мы назвали ее в честь моей жены — Еленаген, хотя для ветеринарного применения она будет называться Еленавет. Эта вакцина будет применяться в лечебных целях для людей с уже диагностированным и подлежащим лечению раком. Также ее можно использовать в профилактических целях для тех, у кого только выявлены гены повышенного риска онкозаболеваний, или для пациентов, у которых опухоль недавно удалили, но риск рецидива очень велик. По программе Минпромторга «Фарма 2020» мы получили госзаказ на проведение полного комплекса доклинических и клинических испытаний Еленагена. Кроме того, статус участника проекта «Сколково» делает нашу работу очень экономически эффективной, снимает целый ряд проблем. И как только Минздрав разрешит (надеемся, уже в сентябре), мы начнем изучать безопасность и клиническую эффективность нашего препарата у больных с первичными опухолями и с метастазами. Последние особенно важны, ибо их шансы на выживание зачастую наименьшие. А наш препарат показал обнадеживающий эффект на метастазирующих животных моделях.
2. Ну, во‑первых, мы планируем внедрить нашу противораковую вакцину в широкую медицинскую практику. Во-вторых, мы уже приступаем к созданию следующих поколений данного продукта, которые станут еще сильнее, еще технологичнее, еще экономичнее, еще безопаснее. Ну и, наконец, важнейшим направлением нашей деятельности является поиск альтернативных применений нашего продукта или его модификаций. Мы уже увидели его эффективность для предотвращения и лечения остеопороза и ряда заболеваний центральной нервной системы, а теперь намерены посмотреть, к каким еще болезням наш препарат лучше всего применить и как.
3. Новое поколение препаратов — генетическое. В мире зарегистрировано более восьмисот клинических исследований препаратов, принадлежащих к классу плазмидов. Плазмиды — это такие колечки ДНК, в которые можно вставлять интересующие нас гены. Тут Россия в интересном положении. С одной стороны, именно в России плазмидный препарат был впервые внедрен в медицинскую практику. Но с тех пор был принят новый закон, и в стране не оказалось ни одного производства плазмидов, которое соответствовало бы этому закону или международным нормам контроля качества. То же относится и к препаратам на основе РНК. Я думаю, что стратегия «Сколково» с созданием центров коллективного пользования может решить эту проблему.
Петр Федичев, научный директор компании «Квантум Фармасьютикалс»:
1. Наша компания представила новую разработку — противораковый кандидат в лекарственное средство с новым механизмом действия, ингибитор гликолиза. Гликолиз является характерным признаком самых разных, в том числе самых агрессивных (с метастазами), форм онкологических заболеваний. При поддержке «Сколково» нам удалось создать новую молекулу, подтвердить новый механизм действия, эффективность и безопасность нового препарата в доклинических моделях таких заболеваний, как рак кишечника, простаты и печени.
2. Уже в 2015 году компания предполагает приступить к клиническим исследованиям своих препаратов. В более долгосрочной перспективе мы надеемся продолжить разработку новых препаратов против заболеваний, связанных с возрастом. Уже сейчас у нас налажено взаимодействие с университетами Дэвиса (Калифорния, США) и Ветеранским госпиталем в Арканзасе (США), направленное на поиск и доклинические исследования новых препаратов против диабета, метаболитического синдрома и нейродегенеративных состояний.
3. Мне кажется, что уже в самом скором будущем фарминдустрия приступит к созданию новых препаратов, направленных не на лечение многочисленных возрастных заболеваний, а на усиление механизмов стрессовой устойчивости организма и продление продолжительности продуктивной жизни. В лабораториях удалось увеличить продолжительность жизни модельным животным уже в разы, некоторые животные, включая млекопитающих, не стареют в привычном смысле вообще. Это значит, что уже очень скоро эти исследования превратятся в терапевтические подходы совершенно нового типа. Мы надеемся, что наши исследования и усилия других компаний — участников «Сколково» приблизят момент, когда новые препараты станут доступны в аптеках.
Гермес Чилов, генеральный директор компании «Фьюжн Фарма»:
1. Мы представили общественности лекарственный кандидат PF-114 для терапии резистентных форм лейкемии (рака крови).
2. В настоящий момент ведутся разработки препаратов для терапии рака легкого, рака простаты, ревматоидного артрита.
3. Новейшим трендом в терапии онкологических заболеваний являются иммуноонкологические препараты, направленные на подавление защитных механизмов опухоли. Такие препараты не позволяют зараженным (опухолевым) клеткам сдерживать иммунную (защитную) систему, а следовательно, рак распознается и уничтожается собственными силами организма.
Андрей Леонов, генеральный директор компании «Инкурон»:
1. На международной выставке BIO 2014 мы представляли и обсуждали наш инновационный лекарственный препарат CBL0137, который имеет уникальный механизм действия. Суть его, если коротко, сводится к следующему: р53 — важный фактор противоопухолевой защиты, обеспечивающий арест клеточного цикла и апоптоз опухолевых клеток. Инактивация р53 приводит к индукции развития злокачественных опухолей и их прогрессии, при этом также снижается чувствительность к противоопухолевому лечению. В настоящее время в разных компаниях в разработке находится ряд активаторов р53, затрагивающих только один сигнальный путь (например, ингибирование белка MDM2), и в которых уже было проведено несколько успешных исследований ранних фаз. Наш препарат CBL0137 не только активирует р53, но и затрагивает ряд других сигнальных путей противоопухолевой защиты, включая ингибирование белков NFkB и HSF1.
2. Сегодня мы находимся на клинической стадии исследований своих разработок, но компания не прекращает вести доклиническую программу своих препаратов. Наша цель — более глубокое понимание механизма действия разрабатываемых препаратов, обнаружение для них новых индикаций. Также мы изучаем эффекты от комбинированного применения наших препаратов со стандартами терапии в отдельных раковых индикациях. Опираясь на полученные данные, мы в ближайшие два года планируем запустить клинические исследования в области злокачественных новообразований центральной нервной системы, лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, а также для ряда орфанных заболеваний, в том числе детских раков.
3. Основные решения, реализуемые сейчас в мире, — тенденция на персонализацию медицины. Это включает в себя и дифференцированный подход к лечению различных типов опухоли на основе выявленных мутаций генов у пациентов, и внедрение в практику аутовакцин с мобилизацией собственных резервов иммунной системы пациентов, и применение внутрисосудистых региональных способов введения препаратов для лечения отдельных органов и частей тела (конечность, почка, печень, предстательная железа, головной мозг) для уменьшения токсичности и повышения эффективности. Второй тренд направлен на рынок новых лекарственных средств, обеспечивающих значимое увеличение продолжительности жизни и качества жизни у пациентов с быстро прогрессирующими и рецидивирующими опухолями, при которых сейчас нет достаточно эффективного лечения. Например, лекарств для лечения таких редких опухолей, как рак печени и поджелудочной железы.
Татьяна Никольская, генеральный директор компании «РосГенДиагностика»:
1. На стенде «Сколково» мы представили информацию о продуктах по диагностике онкозаболеваний, над созданием которых работает наша компания. В рамках проекта будут разработаны три версии продукта: Серебряная, Золотая и Платиновая. Диагностика пациентов по Платиновой версии стартовала в мае 2014 года. Она позволяет подбирать индивидуальные комбинации наиболее эффективных препаратов на основании подробного анализа молекулярных и генетических данных опухоли пациента. Поставка Серебряной и Золотой версий в онкологические центры планируется в 2015–2016 годах.
2. Создаваемые нами продукты позволят автоматизировать процедуру генной диагностики и подбора максимально эффективной терапии с учетом индивидуальных особенностей каждого пациента. Все продукты будут включать в себя два компонента: специализированные диагностические панели для определения геномного и экспрессионного профилей опухоли (NGS-технологии, олигонуклеотидные микрочипы) и программное обеспечение для интерпретации индивидуального молекулярного профиля опухоли и автоматической генерации отчета для врачей, включающего индивидуально подобранные комбинации наиболее эффективных препаратов для данного пациента. Результаты будут представляться в максимально удобной для врачей форме в виде отчета, где на первой странице будут приведены наиболее эффективные препараты и их комбинации в приоритезированном порядке. Эффективность, ценовая доступность и простота использования системы обеспечат заинтересованность лечебных учреждений и позволят внедрить ее в ежедневную клиническую практику.
3. Заветной «таблетки от рака» нет и быть не может, а вот уже имеющиеся препараты можно и нужно назначать больным в зависимости от наличия определенных мутаций в их опухоли. Эта область диагностики, где результатом является не просто анализ, а подробная инструкция для лечащего онколога, называется тераностикой (терапией на основе диагностики). В настоящее время в современной медицине, и прежде всего в онкологии, происходят фундаментальные изменения, связанные с революционной концепцией персонализированной медицины. Фокус переместился от собственно создания новых лекарственных препаратов к подбору комбинаций уже имеющихся на основе анализа геномов индивидуальных опухолей. Немаловажно отметить, что интерпретация геномных нарушений в индивидуальной опухоли достаточна сложна на сегодняшний день даже для ученых-специалистов. Поэтому отдельное внимание должно быть уделено созданию программного обеспечения, позволяющего быстро и точно интерпретировать результаты для врачей-онкологов.