Российский препарат получит поддержку в США
Управление по санитарному контролю за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (US Food and Drug Administration, FDA) присвоило орфанный статус препарату для лечения миелоидного лейкоза, разрабатываемому резидентом кластера биомедицинских технологий Фонда «Сколково», компанией «Фьюжн Фарма».
Это означает признание регулятором уникальности препарата и значимости проводимого исследования, что гарантирует с его стороны повышенное внимание и содействие в дальнейшем процессе разработки. Это первый, полностью разработанный в России препарат, получивший подобный статус в США.
Компания «Фьюжн Фарма» работает в области создания инновационных лекарственных препаратов, в том числе терапии резистентных форм хронического миелолейкоза (ХМЛ), включая его резистентные формы с мутацией T315I. В настоящее время компания исследует молекулу PF-114, селективного ингибитора тирозинкиназы третьего поколения, подавляющего активность химерного белка BCR-ABL, специфичного для хронического миелоидного лейкоза (ХМЛ).
ХМЛ – один из наиболее распространенных видов лейкоза у взрослых. Ежегодно регистрируется 1-2 заболевших на 100 тысяч населения. Характерной чертой ХМЛ является наличие в лейкемических клетках так называемой филадельфийской хромосомы, которая является результатом особой мутации – хромосомной транслокации. Это приводит к образованию химерного онкогена, BCR-ABL, играющего ключевую роль в бесконтрольном делении клеток и развитии заболевания. Именно продукт этого патологического гена является мишенью для современной таргетной терапии, которая позволила значительно увеличить показатели выживаемости больных.
В настоящее время компания «Фьюжн Фарма» проводит 1-ю фазу клинического исследования препарата PF-114, в рамках которой предполагается изучение безопасности и эффективности препарата у резистентных пациентов, поиск оптимальной переносимой дозы препарата для дальнейших исследований. Исследование стартовало в августе 2016 года на базе Гематологического научного центра Министерства здравоохранения РФ в Москве, а с начала 2017 года к исследованию подключился Медицинский исследовательский центр имени В. А. Алмазова Министерства здравоохранения РФ в Санкт-Петербурге.
Гермес Чилов, генеральный директор комании «Фьюжн Фарма» и один из разработчиков PF-114, к.х.н.:
«Признание орфанного статуса регулятором – это один из ключевыхмоментов для клинического этапа разработки PF-114, в дальнейшем мы планируем проведение II фазы клинического исследования по всему миру с последующей регистрацией препарата в Европе, США и России. Уникальность проекта в том, что, PF-114 – первый таргетный препарат,разработанный целиком в России, полностью в соответствии с современными международными стандартами. Мы очень надеемся на то, что и серию клинических исследований нам удастся провести на самом высоком международном уровне».
Кирилл Каем, и.о. старшего вице-президента по инновациям, исполнительный директор кластера биомедицинских технологий Фонда «Сколково»:
«Разработка инновационных лекарственных препаратов – длительный процесс. Преодоление каждого этапа – победа для команды разработчиков. Я счастлив поздравить компанию “Фьюжн Фарма” с признанием значимости проекта со стороны FDA. Разработка резидента Сколково стала первой инновационной российской разработкой, получившей такой статус в США. Мы давно поддерживаем этот проект и желаем компании успешного прохождения всех этапов регистрации препарата»
Анна Туркина, заведующая научно-консультативным отделением миелопролиферативных заболеваний ГНЦ МЗ РФ, главный исследователь PF-114, д.м.н., профессор:
«Несмотря на успехи в лечении хронического миелолейкоза таргетными препаратами, разработка новых препаратов для резистентных больных остается актуальной проблемой. Предварительные доклинические исследования, убедительно показали, что созданный препарат высокоэффективен для блокирования роста клеток с мутациями, обусловливающих резистентность клеток к воздействию лекарств. Кроме того, препарат PF-114, эффективен в отношении мутации Т315I. В настоящее время, в мире существует только один препарат, который эффективен у больных с данной мутацией, который, к сожалению, не зарегистрирован в России. Есть основания надеяться, что у препарата PF-114 продемонстрирует низкий уровень токсичности, что позволит существенно расширить спектр его применения у больных ХМЛ».
Вероника Шульгина, директор по медицинской стратегии и клиническим исследованиям компании «Фьюжн Фарма», к.м.н.:
«Мы являемся участниками очень ответственного момента в медицинской жизни компании и становления лекарственного препарата PF-114! Препарат, как ребенок, маленькими шажками, но очень уверенно двигается, проходя через важнейшие «точки роста» на пути проведения клинического исследования и полноценной международной регистрации. Все участники процесса, не только мы, но и врачи-исследователи, пациенты, и ведущие гематологи в области ХМЛ во всем мире сейчас с нетерпением будут ждать результатов клинического исследования, насколько эффективным и безопасным окажется препарат. Думаю, что уже в этом году мы сможем поделиться научными публикациями на ведущих медицинских мероприятиях».
Справочная информация
PF-114 мезилат – российский инновационный препарат, ингибитор тирозинкиназы Bcr-Abl, нового поколения. Особенностью PF-114 является возможность ингибировать тирозинкиназу Bcr-Abl с мутацией T315I в терапевтических концентрациях, что неспособны делать ингибиторы тирозинкиназы первого и второго поколений.
20 апреля 2016 г. компания «Фьюжн Фарма» (www.fusion-pharma.com) получила разрешение №266 Минздрава России на проведение 1-й фазы клинического исследования препарата PF-114 для терапии резистентных форм хронического миелолейкоза (ХМЛ), включая формы с мутацией T315I.
В настоящее время проводится исследование в двух клинических центрах:
ФГБУ «Гематологический научный центр» Минздрава России
Москва, 125167, Новый Зыковский проезд, д. 4 (вход со стороны 1-й улицы 8 Марта)
Главный исследователь: заведующая научно-консультативным отделением химиотерапии миелопролиферативных заболеваний проф., д.м.н. Туркина Анна Григорьевна
Координатор исследования: к.м.н. Шухов Олег Александрович
8495 612 16 36
ФГБУ «СЗФМИЦ им. В. А. Алмазова» Минздрава России
197341, Санкт-Петербург, ул. Аккуратова, д. 2
Главный исследователь: к.м.н., ведущий научный сотрудник НИЛ онкогематологии Ломаиа Элза Галактионовна
+7 981 936-16-67
О Фонде «Сколково»
Фонд «Сколково» – некоммерческая организация, созданная по инициативе президента РФ в сентябре 2010 года. Цель Фонда – мобилизация ресурсов России в области современных прикладных исследований через создание благоприятной среды для осуществления НИОКР по пяти приоритетным направлениям технологического развития: энергоэффективность, космос, биомедицина, ядерные и компьютерные технологии. На Фонд возложены функции управления проектом создания Инновационного центра «Сколково», деятельность которого регулируется специальным законом, предоставляющим компаниям-участникам (сейчас их более 1700) особые экономические условия. Суммарная выручка компаний-участников превысила 130 млрд рублей. Они создали 22,1 тысяч рабочих мест, получили 1100 патентов. Важной частью экосистемы Сколково является исследовательский университет – Сколковский институт науки и технологий (Сколтех), созданный и функционирующий при поддержке Массачусетского технологического института. К 2020 году в Сколково будет построено более 2 млн квадратных метров производственных, офисных и жилых помещений, в инновационном центре будут работать 35000 человек. www.sk.ru
Контакты для СМИ:
Александра Барщевская
Фонд «Сколково»
Пресс-секретарь
Тел./tel.: +7 (495) 956 00 33, доб./ext. 2657
E-mail: ab@sk.ru